希少疾病用医薬品等開発振興業務

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I オーファンドラッグと医薬基盤研究所の役割

再生不良性貧血のような難治疾患やエイズ等の治療を目的とする医薬品や医療機器（それぞれ「希少疾病用医薬品」、「希少疾病用医療機器」といい、さらにまとめて、「希少疾病用医薬品等」又は「オーファンドラッグ」といいます。）は、医療上の必要性が高いにもかかわらず、患者数が少ないことから研究開発の投資回収が難しく、十分な研究開発が進んでいないのが現状です。
  医薬基盤研究所は、このようなオーファンドラッグの研究開発を振興するため、1助成金交付事業、2指導・助言事業、3認定事業を行っています。

II オーファンドラッグの指定条件

オーファンドラッグとして厚生労働大臣から指定を受けるためには、次の基準をすべて満たしていることが必要です。

  1. 1）我が国において、患者数5万人未満の重篤な疾病が対象であること。
  2. 2）医療上、特にその必要性が高いこと（代替する適切な医薬品等、又は治療方法がない、或いは既存の医薬品と比較して著しく高い有効性又は安全性が期待されること。）。
  3. 3）開発の可能性が高いこと（その医薬品を使用する理論的根拠があり、開発計画が妥当であると認められること。）。


  なお、平成18年度より、オーファンドラッグ指定に係る対象者についての規則が改正され、5万人未満の用途に係る使用対象者の数の算定方法が明確化されたことにより、指定申請時点でその用途に使用すると見込まれる者が5万人未満であれば、次のような新医薬品についても指定を受けることが可能となりました。

◆指定年度別の承認取得、開発、指定取消の状況
（平成22年7月2日現在）

III 医薬基盤研究所が行っているオーファンドラッグの開発振興業務

1 助成金交付事業

医薬基盤研究所はオーファンドラッグとして厚生労働大臣から指定を受けた企業等に対し、その試験研究に必要な経費に充てるための助成金を交付しています。助成金の交付対象となるのは、試験研究を行うための直接経費で、助成額はこの経費の2分の1が限度となります。
  平成21年度は11社13品目に対して、総額6億3千9百万円の助成金を交付しました。
  開発企業の方で、助成金の交付に関係する手引き等をご希望の場合は、後述の「開発企業の方へ」をご覧下さい。

2 指導・助言事業

医薬基盤研究所は、オーファンドラッグとして厚生労働大臣から指定を受けた品目について、厚生労働省等と連携して、試験研究についてオーファンドラッグ開発企業等に対して指導・助言を行っています。
  開発企業の方で、オーファンドラッグとして厚生労働大臣から指定を受けた品目について、助成金の交付他、相談をご希望の場合は、後述の「開発企業の方へ」の「オーファン相談の進め方」他をご覧下さい。

3 認定事業

平成18年度税制改正により、租税特別措置法でいう特別試験研究費の範囲に、オーファンドラッグに関する試験研究費が追加されました。医薬基盤研究所は同法に基づき、助成金交付期間に行われたオーファンドラッグの試験研究に要した費用について、開発企業からの申請に基づき額の認定を行います｡この認定を受けると、オーファンドラッグに係る試験研究費総額（医薬基盤研究所の助成金を除く。）の12％が控除の対象となります。
  医薬基盤研究所から助成金交付を受けられた開発企業の方で、認定等についてご検討の場合は、後述の「開発企業の方へ」に手引き等を掲載しておりますのでご覧下さい。

IV オーファンドラッグに対する優遇措置

オーファンドラッグとして指定を受けた医薬品等は、厚生労働省、独立行政法人医薬品医療機器総合機構による次の優遇措置が受けられます。

  1. 1）優先的な治験相談及び優先審査の実施
    オーファンドラッグは、他の医薬品等に優先して治験相談及び承認審査が行われます。
  2. 2）再審査期間の延長
    オーファンドラッグとして製造販売承認された医薬品については、再審査期間が最長10年まで（医療機器については最長7年まで）延長されます。


◇オーファンドラッグ開発振興事業の仕組みについて

◆オーファンドラッグ指定品目一覧表（平成22年7月2日現在）
表1　希少疾病用医薬品　　表1の注釈
表2　希少疾病用医療機器　表2の注釈

これらの一覧表では、当研究所で助成した実績のある品目については、「助成実績」欄に助成金を交付した年数を示しております（平成21年度までの交付分）。また、製造販売承認されたオーファンドラッグについては、「製造販売承認を受けた日」欄に当該日付を標記しています。なお、「−」と標記されている場合は試験研究開発中、又は審査中ということを示しております。

◆オーファンドラッグの開発振興についてのパンフレット
次のPDFファイルを印刷いただくと、パンフレットになります。
1頁から17頁まで（表紙・裏表紙を含む）
18頁から31頁まで

オーファンドラッグ開発振興業務についての問い合わせ先

研究振興部　希少疾病用医薬品等開発振興課
　TEL　072−641−9804
　FAX　072−641−9831
　e-mail　kisho-ph@nibio.go.jp


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助成金交付事業の平成22年度のスケジュール


手引き、様式等のダウンロードができますので、ご利用下さい。

また、先のオーファンドラッグ指定品目一覧表に関し当研究所による助成の有無にかかわらず、企業合併や承継に伴う企業名の変更、医療安全対策で承認後に販売名を変える旨の製造販売承認を受け、旧名称の製剤が供給されていない状況、剤型追加や別容量製剤の追加の承認を受ける等、掲載情報に変更が生じた場合には、最新の情報を提供する意味から、前述の「オーファンドラッグ開発振興業務についての問い合わせ先」にご連絡下さい。

◆希少疾病用医薬品等試験研究助成金交付申請の手引き（手引き1）
◇様式のダウンロード
手引き1の第1号様式
手引き1の第3号様式
手引き1の第5号様式
手引き1の第7号様式
手引き1の第8号様式
手引き1の希少疾病用医薬品開発進捗状況

◆希少疾病用医薬品等助成対象経費算出の手引き（手引き2）
◇様式のダウンロード
手引き2の様式1
手引き2の様式2
手引き2の様式3

◆オーファン相談の進め方

◆希少疾病用医薬品、希少疾病用医療機器に係る特別試験研究費認定申請の手引き（手引き3）
◇様式のダウンロード
手引き3の様式1
手引き3の様式2
手引き3の様式3